Fibrosi Cistica, il punto dell’Ospedale Bambin Gesù

“Ho deciso che avrei fatto la biologa intorno ai 18 anni, quando essere una paziente con Fibrosi Cistica non mi stava più bene. Volevo combattere questa malattia ad armi pari”. Queste sono le grintose parole della Dott.ssa Martina Rossitto, biologa all’Ospedale Pediatrico Bambin Gesù, che ha intrapreso un percorso lavorativo proprio con lo scopo di debellare la sua patologia.

Fibrosi Cistica, Dott.ssa Rossitto: “C’è più aspettativa di vita”

“Quando ero al liceo – ci racconta -, nel mio libro di biologia c’era scritto che che l’aspettativa di vita per la malattia era intorno ai 20 anni. E io ne avevo quasi 18. Quindi, chiaramente, non ci potevo stare”. E così, inizia il suo percorso al Bambin Gesù: “Ho avuto il privilegio di poter lavorare sulla mia patologia, un’occasione non così scontata”. Occasione che le ha permesso di seguire i notevoli sviluppi fatti in campo medico contro questa condizione rara, “emblema di come la ricerca possa impattare sul decorso naturale di una malattia genetica”. E aggiunge un dato rilevante: “Inizialmente la Fibrosi Cistica era pediatrica, adesso c’è più aspettativa di vita, fino a 50 anni”.

L’importanza della scoperta dei Modulatori

Un risultato ottenuto grazie all’impegno di numerosi ricercatori in giro per il mondo, come ci spiega la Dott.ssa Ersilia Fiscarelli, Responsabile Diagnostica Fibrosi Cistica del Bambin Gesù. “I malati – spiega – hanno bisogno di una ricerca traslazionale, che va dal laboratorio alla clinica, e quindi al letto del paziente, e viceversa”. Tutto ciò perché “sono i clinici e i pazienti a dire quali sono le loro esigenze e le loro problematiche”. 

L’impegno costante dei ricercatori, inoltre, ha prodotto un recente e importante risultato: la scoperta dei Modulatori, “un gruppo di farmaci che agiscono sul difetto di bassa della malattia genetica”. In poche parole, questi modulatori “agiscono sull’attività della proteina alterata, migliorandola”. Al momento, “alcuni sono già utilizzati in terapia, altri devono essere sperimentati”. Siamo di fronte a un’epoca importante per debellare la Fibrosi Cistica, in quanto i Modulatori “saranno i farmaci che cambieranno la storia della malattia“.

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