Emofilia, prima terapia genica al Policlinico di Milano

Tempo di lettura: 10 min.
In Italia arriva la prima terapia genica contro l’emofilia. Ci troviamo a Milano, precisamente al Policlinico, dove, ad inizio dicembre 2019, un paziente con emofilia A grave è stato sottoposto a un trattamento sperimentale pensato per questa malattia.

emofilia terapia genica policlinico di milano ability channel

Emofilia, in cosa consiste la sperimentazione

Come sappiamo, l’emofilia è una malattia rara di origine genetica che rende difficoltosa la coagulazione del sangue. Per le forme più serie, spiega una nota del Policlinico, il trattamento può richiedere “anche 3 infusioni alla settimana per tutta la vita”. Grazie a questa nuova terapia genica, però, il paziente “potrà evitarle per diverse anni”.

In particolare, il trattamento in questione “sfrutta dei virus inattivati (ovvero resi innocui) come trasportatori di DNA”. In questo modo, vanno “a ‘correggere’ un difetto genetico. Dato che nell’emofilia il DNA del paziente ha degli ‘errori’ che impediscono di produrre nel modo giusto i fattori necessari alla coagulazione, la terapia genica fa in modo di inserire nel paziente il DNA corretto“. Così facendo, la funzionalità dei fattori VIII e IX è ripristinata. È la prima volta che tale trattamento è impiegato sull’emofilia.

L’innovazione della terapia genica

Secondo Silvano Bosari, direttore scientifico del Policlinico, siamo di fronte alla “terapia più innovativa” degli ultimi 10 anni. Di fatto, i risultati degli studi hanno evidenziato che, grazie a questa terapia, un paziente con emofilia grave può raggiungere valori vitali nella norma e “per lunghi periodi di tempo”. Gli fa eco Flora Peyvandi, responsabile dello studio clinico: “Il primo paziente è stato trattato a inizio novembre. Oggi dopo quasi 4 settimane dall’infusione è in buone condizioni e sta conducendo la sua vita regolarmente, senza alcun particolare problema”.

Infine, Ezio Belleri, direttore generale del Policlinico, spiega che “questo trattamento è un primato che ha coinvolto in un perfetto lavoro di squadra oltre 20 esperti di diverse nostre unità operative, da medici internisti a ematologi, a infermieri, a farmacisti, ad anestesisti”. Non solo, “a breve lo studio sarà esteso coinvolgendo anche immunologi ed epatologi”. Un primato italiano che sicuramente avrà delle ripercussioni importanti nel campo delle malattie rare.

Angelo Andrea Vegliante
Angelo Andrea Vegliante
Da diversi anni realizza articoli, inchieste e videostorie nel campo della disabilità, con uno sguardo diretto sul concetto che prima viene la persona e poi la sua disabilità. Grazie alla sua esperienza nel mondo associazionistico italiano e internazionale, Angelo Andrea Vegliante ha potuto allargare le proprie competenze, ottenendo capacità eclettiche che gli permettono di spaziare tra giornalismo, videogiornalismo e speakeraggio radiofonico. La sua impronta stilistica è da sempre al servizio dei temi sociali: si fa portavoce delle fasce più deboli della società, spinto dall'irrefrenabile curiosità. L’immancabile sete di verità lo contraddistingue per la dedizione al fact checking in campo giornalistico e come capo redattore del nostro magazine online.

ARTICOLI CORRELATI

Resta aggiornato

Riceverai nella tua e-mail tutti gli aggiornamenti sul mondo di Ability Channel.