L’EMA raccomanda l’approvazione del farmaco Kaftrio per la Fibrosi Cistica: cos’è e come funziona

Ottima notizia per le persone con Fibrosi Cistica. Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’European Medicin Agency (EMA) ha raccomandato di autorizzare la messa in commercio della terapia Kaftrio all’interno dei confini dell’Unione Europea. Una svolta significativa che incide principalmente su pazienti con età pari o superiore ai 12 anni.

Fibrosi Cistica, cosa sappiamo su Kaftrio

Come si legge da una nota dell’EMA, Kaftrio è una terapia composta da tre sostanze: elexacaftori, tezacaftor e ivacaftor. Grazie a questi elementi, Kaftrio agisce “aumentando le proteine CFRT e migliorando la funzione”.

Il trattamento è rivolto a pazienti che presentano una mutazione F508del nella trasnmembrana della fibrosi cistica gene regolatore di conduttanza (CFTR) o eterozigote con una mutazione a funzione minima (MF). Più in generale, “si prevede che questo trattamento fornirà una nuova opzione terapeutica per molti pazienti con fibrosi cistica”.

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Come si è arrivati all’approvazione di Kaftrio

Prima della decisione dell’EMA, Kaftrio è stato studiato in due diversi studi e su oltre 500 pazienti. Entrambe le ricerche, infatti, hanno segnalato “miglioramenti clinicamente significativi della funzione polmonare dei pazienti e una riduzione del cloruro del sudore”.

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Angelo Andrea Vegliante
Angelo Andrea Vegliante
Da diversi anni realizza articoli, inchieste e videostorie nel campo della disabilità, con uno sguardo diretto sul concetto che prima viene la persona e poi la sua disabilità. Grazie alla sua esperienza nel mondo associazionistico italiano e internazionale, Angelo Andrea Vegliante ha potuto allargare le proprie competenze, ottenendo capacità eclettiche che gli permettono di spaziare tra giornalismo, videogiornalismo e speakeraggio radiofonico. La sua impronta stilistica è da sempre al servizio dei temi sociali: si fa portavoce delle fasce più deboli della società, spinto dall'irrefrenabile curiosità. L’immancabile sete di verità lo contraddistingue per la dedizione al fact checking in campo giornalistico e come capo redattore del nostro magazine online.

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