Ottima notizia per le persone con Fibrosi Cistica. Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’European Medicin Agency (EMA) ha raccomandato di autorizzare la messa in commercio della terapia Kaftrio all’interno dei confini dell’Unione Europea. Una svolta significativa che incide principalmente su pazienti con età pari o superiore ai 12 anni.
Fibrosi Cistica, cosa sappiamo su Kaftrio
Come si legge da una nota dell’EMA, Kaftrio è una terapia composta da tre sostanze: elexacaftori, tezacaftor e ivacaftor. Grazie a questi elementi, Kaftrio agisce “aumentando le proteine CFRT e migliorando la funzione”.
Il trattamento è rivolto a pazienti che presentano una mutazione F508del nella trasnmembrana della fibrosi cistica gene regolatore di conduttanza (CFTR) o eterozigote con una mutazione a funzione minima (MF). Più in generale, “si prevede che questo trattamento fornirà una nuova opzione terapeutica per molti pazienti con fibrosi cistica”.
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Come si è arrivati all’approvazione di Kaftrio
Prima della decisione dell’EMA, Kaftrio è stato studiato in due diversi studi e su oltre 500 pazienti. Entrambe le ricerche, infatti, hanno segnalato “miglioramenti clinicamente significativi della funzione polmonare dei pazienti e una riduzione del cloruro del sudore”.
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