La cura della SLA e delle lesioni midollari croniche: la ricerca va avanti

Sabato 11 aprile 2015 presso Villa Errera a Mirano (VE) si è svolta la Conferenza sulle Cellule Staminali e le Nanotecnologie nella cura delle Lesioni Midollari, con relatori il Prof. Angelo Vescovi e Dr. Fabrizio Gelain. In quell’occasione è stato loro consegnato il contributo di € 15.000 raccolti l’anno scorso con la manifestazione “Una vetta per Gianca”. Testimonials dell’evento i campioni di rugby: Francesco Minto, Michele Campagnaro, Ludovico Nitoglia, Edoardo Gori. Ma vogliamo ricordare che i veri campioni testimoni fondamentali ed importanti, nonostante la patologia sempre con il sorriso, sono stati Daniele Furlan, Sauro Corò e Claudio Savietto.

fabrizio gelain

La ricerca contro la SLA

Un’equipe guidata dal Prof. Angelo Vescovi, nel 2012 nell’Azienda Ospedaliera Santa Maria di Terni, ha effettuato il primo trapianto di cellule staminali neurali umane su un soggetto affetto da sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Oggi si discute molto sulle problematiche di natura etica sulle cellule staminali, problema qui risolto grazie al fatto che l’impianto ha utilizzato cellule provenienti da un feto deceduto per cause naturali, con il protocollo della donazione d’organo. Per quanto riguarda la valutazione dei profili di sicurezza, nelle procedure di trapianto cellulare, si ha avuto un esito positivo, con la fase preliminare di sperimentazione della terapia cellulare che è durata un anno ed è stata condotta su un totale di sei pazienti affetti da SLA. I risultati ottenuti hanno portato l’Istituto Superiore della Sanità e l’Aifa ad autorizzare l’avvio della successiva fase di sperimentazione, con trapianto di staminali dello stesso tipo (provenienti da aborti spontanei) condotto in zone più alte (la regione cervicale) del midollo spinale.

Finora i trapianti hanno riguardato un primo gruppo di pazienti affetti da Sla in stato avanzato, con intervento sul midollo lombare, e un secondo gruppo caratterizzato da una fase intermedia della malattia. Il terzo gruppo è rappresentato da pazienti affetti da Sla in fase iniziale.

Se tutto il progetto prosegue come previsto, a breve, nell’Azienda Ospedaliera Santa Maria di Terni, potremmo avere una banca di cellule staminali utilizzabili in tutta Italia e per tutte le patologie. Se si riuscirà ad accedere alla fase 2 si potrà dare il via alle terapie compassionevoli. Non bisogna però creare false speranze.

Lesioni midollari croniche

La lesione in cui si è intervenuti è di natura cronica, ovvero la fase più difficile da aggredire poiché il danno è ormai consolidato ed il tessuto spinale degenerato è distrutto, quindi il recupero motorio conseguito è di particolare rilevanza scientifica. Un intervento terapeutico in questo ambito necessita di un approccio che permetta letteralmente di ricostruire del tessuto cerebrale che non esiste più, ristabilendo connessioni nervose simili a quelle che lo attraversavano in origine.

Trapiantando nelle cavità della lesione spinale delle protesi tubulari, cioè delle vere e proprie guaine cilindriche costruite in laboratorio partendo da materiali biologici di sintesi con funzione di supporto (scaffolds) nano strutturate e bio-riassorbibili, è possibile ricostruire il tessuto del midollo spinale in animali afflitti da una lesione paragonabile a quelle che troviamo nei pazienti mielolesi. La protesi eventualmente si dissolverà e sarà gradualmente riassorbita fino a scomparire. Per la prima volta, in questo studio, mediante queste protesi si genera un nuovo tessuto, molto simile a quello originale, che sostituisce le cisti e cicatrici responsabili dell’interruzione degli impulsi nervosi e causa della paralisi e perdita della sensibilità, determinando inoltre un importante recupero funzionale degli arti paralizzati.

Le nanotecnologie per la ricostruzione del sistema nervoso centrale mediante l’uso di protesi nano-biotecnologiche. Al momento sono in fase di sviluppo nuove protesi che combinano l’uso dei nano-materiali con terapie farmacologiche e, soprattutto, cellulari mediante l’uso di cellule staminali cerebrali umane già di grado clinico, nella futura prospettiva di un eventuale uso nei pazienti paraplegici. La stessa tecnica è in fase di implementazione per sviluppare nuove bio-protesi per la rigenerazione di altri tessuti quali, ad esempio, pelle, cartilagine ed ossa.

La ricerca presentata presso l’Istituto Casa Sollievo della Sofferenza-Mendel, è stata realizzata da un team tutto italiano guidato dal Prof. Angelo Vescovi – Direttore Scientifico dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza Opera di San Pio da Pietrelcina, Direttore del Centro di Nanomedicina e Ingegneria dei Tessuti dell’Ospedale Niguarda Ca’ Granda e Professore associato di Biologia Applicata nell’Università di Milano-Bicocca, e dal Dr. Fabrizio Gelain, cresciuto nel laboratorio del Prof. Vescovi, che è un “cervello” richiamato in Italia, dopo un lungo stage all’estero, da Vescovi stesso, che lo ha ora promosso a dirigere una unità di ricerca indipendente presso la Casa Sollievo della Sofferenza. Ascolta le sue parole al termine della conferenza di Mirano

Nuovi passi in avanti

Per la prima volta, grazie ad uno studio statunitense, sembra sia stata individuata la molecola killer responsabile di malattie invalidanti come la Sclerosi Laterale Amiotrofica: un aggregato di proteine estremamente instabile, reattivo e dalla struttura tridimensionale che “avvelena” il sistema nervoso centrale uccidendo i neuroni del movimento in molti pazienti affetti da SLA, portando alla paralisi.

Ma questo studio ha aperto nuove strade anche per approfondire altre malattie neurodegenerative accomunate dalla presenza di aggregati proteici anomali nel cervello umano, come l’Alzheimer.

Per i ricercatori dell’Università del North Carolina, ed autori dello studio, questa ricerca rappresenta un punto di svolta verso lo sviluppo di nuovi farmaci in grado di arrestare la formazione di aggregati proteici anomali e quindi la progressione della SLA. Finora nessuno aveva capito esattamente quali interazioni tossiche ci fossero dietro la morte dei neuroni motori nei pazienti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica: conoscere la forma di queste strutture consentirà agli studiosi di concepire nuovi farmaci che ne blocchino l’azione o, addirittura, ne prevengano la formazione.

Molecola killer, il suo nome è SOD1

SLA sintomiI ricercatori hanno scoperto che l’aggregato “killer” deriva dall’unione di tre proteine SOD1 “attaccate” fra loro: il complesso, estremamente instabile e reattivo, si è dimostrato capace di uccidere i neuroni motori coltivati in laboratorio. In una piccola percentuale di casi (1-2%), l’SOD1 tende a formare aggregati potenzialmente tossici nel cervello; lo stesso fenomeno, però, sembra verificarsi in un numero ben più ampio di pazienti, pure in assenza di mutazioni genetiche.

Date le diverse somiglianze tra le malattie neurodegenerative, questa scoperta sembra confermare ciò che già era noto sull’Alzheimer.
“Se riuscissimo a capire di più su questi meccanismi si potrebbe aprire una prospettiva in grado di comprendere le radici di altre malattie neurodegenerative come il Parkinson e l’Alzheimer“, affermano i ricercatori.