Atrofia Muscolare Spinale : nei giorni 21, 22 e 23 giugno si è tenuto a Roma l’VIII Convegno Nazionale dell’Associazione Famiglie SMA, la ONLUS che dal 2001 è attiva in Italia grazie all’impegno di genitori per la ricerca sull’Atrofia Muscolare Spinale.
Le ampie sale dell’Holiday Inn Parco de’ Medici hanno ospitato dibattiti e discussioni per un vasto pubblico proveniente dall’Italia e dall’estero, interessato ad approfondire temi quali: la presa in carico del paziente SMA, la preparazione psicologica e tecnica dei genitori SMA, il miglioramento degli aspetti sociali e della qualità di vita dei pazienti SMA, la ricerca e la sperimentazione.
Il convegno “IL VALORE DELLA VITA”
“Quest’anno abbiamo scelto questo titolo particolare per sottolineare la potenzialità di vita che si possono avere nonostante questa patologia – dichiara Daniela Lauro, presidentessa dell’Associazione delle Famiglie SMA – una malattia che negli ultimi mesi è stata oggetto di grandi campagne mediatiche che hanno presentato una Atrofia Muscolare Spinale che non corrisponde totalmente alla verità. La SMA è una malattia neuromuscolare degenerativa che colpisce in età pediatrica. E’ una malattia importante. E’ una malattia che può essere mortale nei casi più gravi. Però oggi ci sono dei bambini che grazie ad ausili e a migliorati livelli di assistenza, anche nella forma 1, che è la più grave, riescono a vivere una vita di buona qualità”.
“Oggi abbiamo visto la piccola Martina – sottolinea Daniela Lauro – che fa la telescuola, abbiamo visto tutte le potenzialità dei tipi di ventilazione, quindi anche i bambini che vediamo in tv, sono bambini che sopravvivono grazie alla ventilazione, o supportati dal punto di vista posturale, o dal punto di vista nutrizionale. Quindi non è vero che ci sono metodi che permettono di vivere con l’ atrofia muscolare spinale a prescindere dai metodi che normalmente i bambini affetti da SMA 1 usano. Ovviamente stiamo parlando di disabilità gravissime perché si tratta di una malattia che blocca tutti i muscoli, a volte anche quelli della respirazione. Però non sempre di SMA 1 si muore, mentre purtroppo il messaggio che è passato è che senza certi trattamenti di SMA 1 si muore”.
Atrofia muscolare spinale e il decreto Balduzzi
Quanto al decreto Balduzzi – precisa Daniela Lauro – la nostra Associazione è stata convocata dalla specifica Commissione alla Camera dei Deputati. Abbiamo così avuto l’occasione di chiedere e di votare in favore della modifica del decreto Balduzzi, con l’inserimento della sperimentazione. Questo perché da 2011 noi chiediamo chiarezza e dati scientifici sul metodo STAMINA, verso il quale siamo scettici ma non per partito preso, siamo genitori anche noi, come quelli che sono coinvolti nel metodo STAMINA. Vogliamo sapere se questo metodo è sicuro, e un modo per accertarlo è la sperimentazione. Per cui abbiamo chiesto, e siamo stati ascoltati, di inserire la sperimentazione in modo da venire in possesso di risultati, positivi o negativi che siano, per risolvere questa faccenda che per la nostra comunità è un problema devastante.
Il secondo giorno del convegno sull’ Atrofia muscolare spinale
Nel secondo giorno del convegno, la tavola rotonda “Cellule staminali e SMA”, moderata da Stefano Borgato di Superando, è stata occasione di interessanti confronti. Medici, ricercatori, genitori SMA, giornalisti ed esponenti politici hanno esposto e confrontato i loro pareri sul tanto discusso metodo Stamina e sulla recente legislazione in merito, condividendo esperienze professionali e personali.
Relatori competenti ed autorevoli per questa interessante tavola rotonda: il Prof. Michele De Luca, direttore scientifico del Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” dell’Università di Modena e Reggio Emilia, Lucia Monaco, direttore scientifico di Telethon, il Prof. Paolo Bianco, direttore del Laboratorio staminali del Dipartimento di Medicina Molecolare dell’Università La Sapienza di Roma e il Prof. Eduardo Tizzano Ferrari, medico aggiunto del Servizio di Genetica e Istituto di Investigazione dell’Ospedale della Santa Croce e San Paolo di Barcellona.
Il prof. Paolo Bianco sul metodo Stamina
Abbiamo chiesto al prof Paolo Bianco, direttore del laboratorio staminali del Dipartimento di Medicina Molecolare dell’Università La Sapienza di Roma, se ritiene efficace o meno il metodo STAMINA e perché:
“ Mi permetta di rispondere così : l’efficacia di una terapia non è mai oggetto di una opinione, quindi la mia opinione al riguardo, se vuole che la dica, non è quella pertinente. Vorrei dire che non vale ne la mia opinione, ne la opinione di Vannoni e Andolina, che invece enfatizzano ai quattro venti di aver “guarito” pazienti con malattie inguaribili, e anche quella è una opinione. Una terapia non è mai materia di opinione, è materia di dati scientifici, è materia di di sperimentazione, è materia di risultati misurabili e ripetibili. Finchè non esisteranno risultati misurabili e noti, e non segreti, non esiste nessuna terapia sulla quale esprimere giudizi ed opinioni. Non esiste nessuna terapia STAMINA…”
Il prof. Tizzano Ferrari sul metodo Stamina
Al prof. Tizzano Ferrari abbiamo chiesto un suo giudizio sul fatto che alcuni genitori hanno notato alcuni miglioramenti sui loro bambini dopo le somministrazioni di STAMINA.
“ Questi miglioramenti possono essere avvenuti per un effetto antiinfiammatorio quando si introducono queste cellule nel midollo spinale, ma non è chiaro perché parliamo di fenomeni di pochi giorni, non sufficienti a creare cellule nuove. Per questo ci vuole un tempo molto lungo. E’ probabilmente un effetto transitorio, e sicuramente si deve anche ad altre ragioni, non ultimo ad effetto placebo, che a volte, come è noto, succede anche a chi non prende nulla, o ad effetti psicologici sulla famiglia che avverte piccoli miglioramenti, molto piccoli, come nei movimenti delle dita o della mano. Oppure c’è un’altra possibilità che spontaneamente l’atrofia spinale può subire miglioramenti o apparenti regressioni naturali perché quando i neuroni motori muoiono, un’altra cellula può sostituire la sua funzione e questo effetto può essere immediato o ritardato, ma non si conosce per quanto tempo questo effetto possa durare…”
Tra i relatori anche Mirko Dessì dell’Associazione famiglie SMA. Papà di uno dei bimbi che hanno provato il metodo Stamina, Mirko ha condiviso generosamente la sua esperienza affiancato da Chiara Mastella, counsellor sistemico sanitario e coordinatrice del Servizio di Abilitazione Precoce del genitore (SAPRE) presso la Fondazione IRCCS Ca’ Granda dell’Ospedale Maggiore di Milano.
Numerosa l’affluenza e interessanti i contributi. Tra il pubblico anche partecipazioni inaspettate come la presenza dell’Onorevole Silvia Giordano, che è intervenuta in più occasioni durante la tavola rotonda.
In una scaletta ben organizzata i numerosi interventi si sono susseguiti fino a fine giornata. La tavola rotonda si è conclusa con discussioni e domande tra il pubblico e i relatori.
Domenica 23 giugno, ultimo giorno del convegno sulla atrofia muscolare spinale la mattinata è stata dedicata a relazioni su preparazione ai trial clinici, sulle potenzialità terapeutiche e sulla ricerca, facendo il punto sullo stato attuale e sulle nuove prospettive.
