Sclerosi multipla e staminali, in Italia nuovi passi in avanti

4 Ottobre 2017

Grazie a due studi tutti italiani si torna a parlare di sclerosi multipla e cellule staminali. Nell’ambito della ricerca di terapie avanzate per il trattamento delle forme più aggressive di sclerosi multipla (come di altre patologiche neurologiche invalidanti), lo studio del comportamento delle cellule staminali è da diverso tempo al centro di diverse ricerche e sperimentazioni.

Il San Raffaele di Milano

E’ l’Ospedale San Raffaele di Milano ad ospitare il primo studio clinico al mondo per il trattamento della sclerosi multipla progressiva mediante infusione di cellule staminali neurali del cervello (indicate con l’acronimo STEMS): il primo gruppo di tre pazienti infatti, ha completato con successo il ciclo di trattamento a basso dosaggio. E non è tutto. I ricercatori dell’Unità di Neuroimmunologia del San Raffaele sono riusciti anche ad evidenziare la componente responsabile dell’efficacia delle cellule staminali del cervello. Il suo nome? TGF- β2.

La proteina TGF- β2

Una proteina-farmaco rilasciata dalle cellule staminali neurali efficace contro la sclerosi multipla. E’ questo l’importante risultato emerso dallo studio che l’Ospedale San Raffaele di Milano sta portando avanti nato per valutare l’efficacia e la sicurezza del trapianto di staminali del cervello nell’uomo (l’efficacia di queste cellule in topi affetti dal modello sperimentale di sclerosi multipla è appurata ormai da anni).
I primi esiti sono molto più che incoraggianti: il primo gruppo di tre pazienti che hanno preso parte allo studio, tutti affetti da forme di sclerosi multipla progressiva, hanno superato con successo il primo ciclo di terapia a basso dosaggio di STEMS.

Le cellule staminali neurali, grazie al rilascio ed all’azione della proteina TGF- β2, sono in grado di ridurre lo stato infiammatorio cerebrale andando ad interferire con alcune cellule del sistema immunitario modificandone il comportamento che da pro-infiammatorio diviene anti-infiammatorio. La trasformazione che la proteina-farmaco induce in queste cellule è fondamentale perché nella sclerosi multipla sono proprio loro ad attivare i linfociti T e quindi la risposta immunitaria anomala responsabile del danno cerebrale.

Grazie alle importanti informazioni che questo studio fornirà si potrà accertare non soltanto la sicurezza di questo tipo di trattamento sull’uomo, ma anche le modalità di attivazione e risposta che le cellule staminali neurali hanno nei confronti del sistema immunitario umano.

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Villa Sofia-Cervello di Palermo

Ma di cellule staminali e del loro impiego nel trattamento di patologie neurologiche e degenerative non si parla solo al nord Italia. A confermarlo c’è la sperimentazione che il Dottor Salvatore Cottone, direttore del Centro specializzato dell’Unità operativa di Neurologia dell’Azienda Villa Sofia-Cervello di Palermo sta portando avanti: trapianto “autologo” di cellule staminali emopoietiche, ovvero di cellule prelevate dallo stesso paziente, isolate, purificate, e poi re-infuse.

Ad oggi i pazienti che sono stati sottoposti a questo tipo di trattamento sono dieci: sei di loro avevano una malattia in stato attivo (come evidenziato dalle immagini radiologiche) caratterizzata da periodo di ricadute alternati a periodi di remissione; altri quattro si trovavano in una fase di inattività della malattia ma con evidenti segni di progressione della disabilità. In due di loro la sclerosi multipla si era manifestata in età pediatrica.

Dopo un periodo di tempo compreso tra i 6 e gli 84 mesi dal trapianto, otto pazienti su dieci hanno mostrato un miglioramento significativo del quadro neurologico con riduzione del grado di disabilità e, in alcuni casi, con una normalizzazione all’indagine radiologica; in altri due pazienti si è ottenuta invece una stabilizzazione del quadro clinico. In nessuno dei soggetti che si sono sottoposti alla sperimentazione la malattia ha manifestato segni di attività clinica o radiologica ed il grado di disabilità si è mantenuto stabile.

Questo tipo di trattamento, nonostante i risultati incoraggianti che ne confermano l’efficacia, è indicato soltanto nelle forme più gravi di sclerosi multipla a causa della delicata e complessa procedura che richiede: la fase di trapianto infatti è preceduta da un azzeramento delle difese immunitarie con alte dosi di chemioterapia. Nel periodo di debolezza dovuto al tempo di cui le cellule sanguigne necessitano per rigenerarsi, il paziente sarà quindi maggiormente esposto all’azione di agenti esterni e a possibili infezioni.

Le cellule mesenchimali

Le cellule staminali che sono state impiegate nel trattamento della sclerosi multipla però, sono di due tipi diversi. Infatti oltre alle cellule staminali emopoietiche, cellule in grado di differenziarsi in tutti i tipi cellulari corpuscolati che costituiscono il sangue (e per questo definite totipotenti), anche le cellule mesenchimali hanno dimostrato la loro efficacia. Alcuni studi in vitro infatti hanno dimostrato che le cellule mesenchimali potrebbero essere in grado di trasformarsi (transdifferenziare) in cellule di diversi tessuti embrionali, comprese quelle neurali.

Tra le proprietà evidenziate nel trattamento della sclerosi multipla, di notevole interesse è l’importante effetto antiinfiammatorio e di modulazione della risposta immunitaria, oltre che di stimolazione di fattori di crescita nervosa. Alla luce di questi dati importanti, il Centro diretto dal Dott. Cottone, ha avviato un ‘progetto di studio che potrebbe portare a breve ad un impiego anche di queste cellule’.

Nuovi studi, nuovi risultati, nuove speranze di cura per la sclerosi multipla.