Novità sulla somministrazione dello Spinraza contro la SMA

La scoliosi è una delle principali problematiche che affligge i bambini affetti da SMA. Il dott. Luca Labianca, il prof. Montanaro e il dott. Francesco Turturro, che si occupano della parte ortopedica ed in particolare delle deformità e scoliosi che affliggono questi pazienti, hanno adottato un nuovo metodo che permette di accedere alla terapia con Spinraza a tutti, anche coloro che a causa dell’intervento per la correzione della scoliosi ne erano esclusi.

La SMA, la scoliosi e lo Spinraza

La letteratura internazionale ha dimostrato con chiarezza come, fino ad oggi, le SMA ed in particolare le SMA2 sono tutte affette da scoliosi, una scoliosi evolutiva la cui unica soluzione è l’intervento chirurgico poiché corsetti o altri presidi finora si sono dimostrati purtroppo inefficaci nel fermare l’evoluzione di questa patologia.

Per fortuna (è un periodo particolarmente interessante per quel che riguarda il mondo SMA) si è arrivati a dei risultati e miglioramenti sorprendenti nei pazienti grazie alla somministrazione di un nuovo farmaco: l’ormai noto Spinraza.

I soggetti che sono nuovi nell’affrontare l’intervento di scoliosi avranno la fortuna di poterne usufruire senza problemi, per quelli operati in passato invece la questione è un po’ diversa.

La correzione, la somministrazione e la ricerca in America

La correzione della scoliosi si effettua con degli strumenti specifici, in particolare con due barre che vengono inserite lungo la colonna vertebrale e fissate con delle viti: l’obiettivo è quello di avere una formazione di osso che va a fondere tutta la colonna, e la conseguente certezza che la correzione della curva spinale riesca a mantenersi il più stabile possibile.

Lo Spinraza viene somministrato tramite una soluzione intratecale, ma la via d’accesso considerata più comune, più facile e sicura è quella tramite una puntura lombare in cui l’ago arriva proprio fino al midollo osseo. L’ago viene inserito attraverso gli spazi naturali che separano l’una dall’altra le vertebre, ma nel paziente operato di scoliosi prima di quest’alternativa di somministrazione gli spazi non ci sono più.

Il grande problema è stato quello di come non escludere i pazienti che dovevano essere sottoposti ad un intervento di scoliosi da questa importante terapia.

La ricerca è continuata e grazie alla collaborazione con l’Università della Città dell’Iowa, in particolare con il prof. Weinstein, si è giunti ad nuovo protocollo di somministrazione lombare intratecale anche per i pazienti precedentemente sottoposti all’intervento  di scoliosi.

Questa procedura è stata effettuata dal dott. Labianca ed il prof. Montanaro per la prima volta in Europa presso l’ospedale Sant’Andrea di Roma, un’azienda mista ospedaliera-universitaria afferente alla Seconda Facoltà di Medicina dell’Università La Sapienza di Roma, dove vengono trattate tutte le deformità vertebrali secondarie a malattie neurologiche e neuromuscolari.

La nuova procedura, per tutti

Il metodo chirurgico che è stato sviluppato, consiste nel creare una finestra all’interno della massa di fusione ossea, affinché la puntura lombare possa essere eseguita. La finestra verrà poi ricoperta con del tessuto adiposo per rendere meno possibile un’eventuale calcificazione spontanea.

Un’ampia platea di pazienti affetti da SMA trattati chirurgicamente, può e potrà essere dunque sottoposta ad un trattamento di somministrazione dello Spinraza per via lombare.

La procedura è iniziata da circa un anno ed un primo paziente ha già avuto la possibilità di ricevere diverse somministrazioni del farmaco Spinraza traendo dei risultati estremamente favorevoli. Tale procedura viene eseguita anche per pazienti che per la prima volta vengono sottoposti ad un intervento di correzione della scoliosi. Oltre al beneficio che i pazienti traggono dall’intervento, si è potuto constatare che la procedura di somministrazione si è rivelata non solo più semplice per il medico che la deve eseguire ma anche meno dolorosa per il paziente.