Nonostante in passato siano state promosse le famose docce di acqua ghiacciata, le ice bucket challenge, che hanno fatto il giro del mondo per attirare l’attenzione dell’opinione pubblica e delle autorità sanitarie e politiche per cercare di avere fondi di ricerca e risolvere questo grande ed importante problema che colpisce i pazienti affetti dalla sclerosi laterale amiotrofica, la SLA, purtroppo a tutt’oggi, nonostante gli sforzi della ricerca, non esiste ancora una cura.
Malattia rara
La sclerosi laterale amiotrofica, più comunemente conosciuta con la sigla SLA, è una malattia degenerativa che colpisce le cellule cerebrali preposte al controllo dei muscoli, compromettendo progressivamente i movimenti della muscolatura volontaria. Come ogni malattia, la SLA presenta un decorso variabile da persona a persona, nonostante il suo carattere invalidante e la prognosi spesso negativa.
Nel nostro Paese presenta un’incidenza di circa 2/3 casi su 100 mila persone ogni anno. Si manifesta in genere in soggetti con età superiore ai 40 anni, con maggiore frequenza nei maschi rispetto alle femmine. Come tutte le malattie rare, la genesi della SLA è ancora sconosciuta, sebbene sia ormai accertato che la SLA non è dovuta ad una singola causa ma è una malattia determinata da diversi fattori, quindi ha un’origine multifattoriale.
La Digossina
I ricercatori della Washington University School of Medicine di St. Louis, hanno condotto un nuovo studio che dimostra che un noto farmaco utilizzato per lo scompenso cardiaco, la Digossina, può essere efficace contro l’attività di un enzima coinvolto nell’equilibrio di sodio e potassio nelle cellule, e quindi utile anche nel trattamento della sclerosi laterale amiotrofica, perché può bloccare la distruzione delle cellule nervose causata dalla malattia. Quindi la Digossina potrebbe essere affiancata all’altro farmaco già in uso per questa patologia, il Riluzolo, che però è di scarsa efficacia sui pazienti.
Gli studi effettuati
Gli effetti della Digossina sia su colture cellulari in laboratorio che su modello animale, sono stati studiati dal Dr. Azad Bonni, Professore di Neurobiologia e capo del Dipartimento di Anatomia e Neurobiologia Edison, e dai suoi colleghi che dicono queste parole: ”Con la Digossina abbiamo bloccato l’enzima, e questo ha sortito un effetto molto forte, impedendo in un modello di coltura cellulare di SLA la morte delle cellule nervose, che normalmente vengono uccise.”
Quindi il farmaco ha ridotto l’attività di questo enzima, o ha bloccato la capacità delle cellule di produrre copie dell’enzima, ma nel contempo si è fermata anche la distruzione delle cellule nervose da parte della malattia. Nature Neuroscience ha pubblicato i risultati completi di questo studio.
Su un modello animale con una versione mutata di un gene, che causa una forma ereditaria di SLA, i test condotti hanno anche mostrato che il farmaco può essere altrettanto efficace, perché l’azione di monitoraggio dell’attività di una proteina in risposta allo stress nei topi, ha subito condotto gli scienziati a un’altra proteina: l’ATPasi sodio-potassio, che si trova nelle cellule del sistema nervoso chiamate astrociti, è un’enzima che espelle particelle cariche di sodio dalle cellule e assume particelle cariche di potassio, consentendo alle cellule, attraverso le loro membrane esterne, di mantenere una carica elettrica, e questo è essenziale per la normale funzione delle cellule.
Gli astrociti
Ricerche recenti hanno visto negli astrociti dei possibili contributori molto importanti per malattie neurodegenerative come la SLA, l’Alzheimer, la corea di Huntington e il Parkinson.
Per esempio, ponendo gli astrociti di topi affetti da SLA in piastre di coltura con motoneuroni sani, questi inducono i neuroni a degenerare e morire.
I risultati ottenuti finora devono solo essere un valido punto di partenza per ulteriori studi per alleviare la sofferenza di tutti i pazienti affetti da queste gravi patologie degenerative.
